本地罕见疾病基金(Rare Disease Fund)宣布扩大援助范围,新增三个治疗方案,助更多患者获取关键治疗的机会。
罕见疾病基金文告中宣布,三种病症和治疗药物是:治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤病症(PN associated with NF1)的司美替尼/科赛优(Selumetinib/Koselugo)、治疗法布瑞氏症(Fabry disease)的米加司他(Migalastat/Galafold),以及治疗长链脂肪酸氧化障碍(Long-chain fatty acid oxidation disorders)的三庚酸甘油酯(Triheptanoin/Dojolvi)。
这意味着罕见疾病基金给予的援助,如今涵盖八种疾病的11个治疗方案。
罕见疾病基金由竹脚妇幼医院保健基金负责管理,给予患者经济等方面的支持。寻求通过罕见疾病基金获取治疗的本地病患,可通过医疗社工向罕见疾病基金申请资助。罕见疾病基金委员会会逐案审核每份申请。
截至去年12月,受益家庭共有17个,目前仍在接受资助的家庭有11个。







